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Sindrome di Usher: qualche nuova speranza

artemisinina

L’artemisina è un farmaco usato antimalaria. Ma forse è anche qualcos’altro???
Secondo uno studio appena pubblicato su  Proceedings of the National Academy of Sciences (Pnas), il principio attivo estratto dalla pianta “artemisina annua”, potrebbe, e non ci sono ancora certezze è bene farlo presente,  migliorare l’udito di una rara forma di sordità ereditaria, la sindrome di Usher.

In condizioni normali l’udito viene garantito dalla capacità di alcune specifiche proteine di raggiungere la membrana esterna delle cellule sensoriali nell’orecchio interno. Ma in alcune forme di sordità ereditaria specifiche mutazioni genetiche impediscono alle proteine di arrivare a destinazione.
Nella sindrome di Usher una mutazione genetica della proteina Clrn1 manda in tilt il compito delle “cellule cigliate” (cioè convertire il suono e le vibrazioni che vengono poi trasmessi attraverso i nervi al cervello e tradotti in informazioni utili per attivare l’udito e l’equilibrio)  mettendole fuori uso.
L’artemisina si dimostrerebbe capace di aiutare le cellule sensoriali dell’orecchio interno dotate di una serie di piccole propaggini simili a ciglia e per questo sono state nominate “cellule ciliate”, a riconoscere e trasportare una proteina fondamentale verso le membrane specializzate usando percorsi stabiliti all’interno della cellula.

Con l’artemisina sembra gli scienziati abbiano verificato che sia in grado di ripristinare il funzionamento delle cellule sensoriali, ovviamente per ora è stata testata solo su alcune specie di pesci. L’esperimento è stato condotto su due gruppi di animali ingegnerizzati: alcuni esemplari avevano ricevuto la versione normale della proteina, altri quella difettosa all’origine della malattia. Messi a confronto l’azione delle due proteine, cercando di coglierne le differenze. Dal monitoraggio è emerso che la maggior parte delle proteine alterate resta intrappolata all’interno di un labirinto fatto di “scale” e “corridoi” all’interno della cellula senza riuscire a uscirvi. Bisognava quindi individuare il “filo di Arianna” capace di aiutare la proteine “imprigionate” a liberarsi.  Quindi interviene l’artemisia: pare che con questa siano riusciti a far uscire dal labirinto le proteine intrappolate riuscendo così a far arrivare un maggior numero di proteine Clrn1 alla membrana.

Gli scienziati sperano di poter ottenere risultati altrettanto incoraggianti nella sperimentazione sugli esseri umani.
Incrociamo le dita.

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